L’utilisation de l’intelligence artificielle (IA) dans la découverte et le développement de médicaments suscite à la fois enthousiasme et scepticisme parmi les scientifiques, les investisseurs et le grand public.
« L’intelligence artificielle prend le contrôle du développement des médicaments », affirment certaines entreprises et chercheurs. Au cours des dernières années, l’intérêt pour l’utilisation de l’IA dans la conception de médicaments et l’optimisation des essais cliniques a entraîné une montée en flèche de la recherche et des investissements. Des plateformes basées sur l’IA, comme AlphaFold, qui a reçu le Prix Nobel en 2024 pour sa capacité à prédire la structure des protéines et à en concevoir de nouvelles, mettent en avant le potentiel de l’IA pour accélérer le développement de médicaments.
Cependant, certains vétérans de l’industrie mettent en garde : une grande partie de ce discours autour de l’IA dans la découverte de médicaments est « absurde ». Ils insistent sur le fait que « le potentiel de l’IA pour accélérer la découverte de médicaments doit faire l’objet d’un examen critique », car les médicaments générés par IA n’ont pas encore prouvé leur capacité à remédier à un taux d’échec de 90 % des nouveaux médicaments lors des essais cliniques. Contrairement au succès de l’IA dans l’analyse d’images, son impact sur le développement de médicaments reste flou.

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En tant que scientifiques pharmaceutiques ayant œuvré à la fois dans le milieu académique et l’industrie pharmaceutique, ainsi qu’en tant qu’anciens gestionnaires de programmes à la DARPA (Defense Advanced Research Projects Agency), nous constatons que l’IA dans le développement de médicaments n’est pas encore un bouleversement, mais pas non plus une absurdité totale. L’IA n’est pas une boîte noire capable de transformer n’importe quelle idée en or. Nous la considérons plutôt comme un outil qui, lorsqu’il est utilisé avec sagesse et compétence, pourrait aider à résoudre les causes profondes des échecs de médicaments et à rationaliser le processus.
La majorité des travaux utilisant l’IA dans le développement de médicaments visent à réduire le temps et les coûts nécessaires pour commercialiser un médicament, qui s’élèvent actuellement à 10-15 ans et entre 1 et 2 milliards de dollars. Mais l’IA peut-elle réellement révolutionner le développement de médicaments et améliorer les taux de succès ?
IA dans le développement de médicaments
Les chercheurs ont appliqué l’IA et l’apprentissage automatique à chaque étape du processus de développement de médicaments. Cela inclut l’identification des cibles dans le corps, le dépistage des candidats potentiels, la conception de molécules médicamenteuses, la prédiction de la toxicité et la sélection des patients susceptibles de répondre le mieux aux médicaments lors des essais cliniques.
Entre 2010 et 2022, 20 startups axées sur l’IA ont découvert 158 candidats médicaments, dont 15 ont progressé jusqu’aux essais cliniques. Certains de ces candidats ont pu réaliser des tests précliniques en laboratoire et entrer dans des essais humains en seulement 30 mois, contre les 3 à 6 ans habituels. Cet accomplissement témoigne du potentiel de l’IA pour accélérer le développement de médicaments.
En revanche, bien que les plateformes d’IA puissent rapidement identifier des composés efficaces sur des cellules en culture ou dans des modèles animaux, le succès de ces candidats lors des essais cliniques — où la majorité des échecs de médicaments se produisent — reste très incertain.
Contrairement à d’autres domaines disposant de grands ensembles de données de haute qualité pour former des modèles d’IA, tels que l’analyse d’images et le traitement du langage, l’IA dans le développement de médicaments est limitée par de petits ensembles de données de faible qualité. Il est difficile de générer des ensembles de données liés aux médicaments concernant des cellules, animaux ou humains pour des millions à des milliards de composés. Bien qu’AlphaFold représente une avancée dans la prédiction des structures protéiques, la précision de l’outil pour la conception de médicaments reste incertaine. De légers changements dans la structure d’un médicament peuvent grandement affecter son efficacité dans le traitement des maladies.
Biais de survivorship
Comme l’IA, les innovations passées dans le développement de médicaments, telles que le design assisté par ordinateur, le projet du génome humain et le criblage à haut débit, ont amélioré des étapes spécifiques du processus au cours des 40 dernières années, mais les taux d’échec des médicaments n’ont pas diminué.
La plupart des chercheurs en IA peuvent s’attaquer à des tâches spécifiques dans le processus de développement de médicaments lorsqu’ils disposent de données de haute qualité et de questions précises à répondre. Cependant, ils ne sont souvent pas familiers avec l’ensemble du processus de développement, ce qui réduit les défis à des problèmes de reconnaissance de motifs et de perfectionnement d’étapes particulières. Pendant ce temps, de nombreux scientifiques spécialisés dans le développement de médicaments manquent de formation en IA et en apprentissage automatique. Ces barrières de communication peuvent empêcher les chercheurs d’aller au-delà des mécanismes des processus de développement actuels et d’identifier les causes profondes des échecs de médicaments.
Les approches actuelles du développement de médicaments, y compris celles utilisant l’IA, semblent tomber dans un piège de biais de survie, se concentrant de manière excessive sur des aspects moins critiques du processus tout en négligeant les problèmes majeurs qui contribuent le plus aux échecs. Cela revient à réparer les ailes d’avions revenant des champs de bataille de la Seconde Guerre mondiale tout en négligeant les vulnérabilités fatales des moteurs ou des cockpits des avions qui ne sont jamais rentrés. Les chercheurs ont tendance à se focaliser sur l’amélioration des propriétés individuelles des médicaments plutôt que sur les causes fondamentales des échecs.

Martin Grandjean, McGeddon, US Air Force/Wikimedia Commons, CC BY-SA
Le processus actuel de développement de médicaments fonctionne comme une chaîne de montage, reposant sur une approche « check-box » avec des tests extensifs à chaque étape. Bien que l’IA puisse potentiellement réduire le temps et les coûts des étapes précliniques de ce processus, il est peu probable qu’elle améliore les taux de réussite dans les phases cliniques plus coûteuses, impliquant des tests sur des humains. Le taux d’échec persistant de 90 % des médicaments lors des essais cliniques, malgré 40 ans d’améliorations des processus, souligne cette limitation.
Aborder les causes profondes
Les échecs de médicaments lors des essais cliniques ne dépendent pas uniquement de la manière dont ces études sont conçues ; le choix de candidats médicamenteux inappropriés pour les essais cliniques constitue également un facteur majeur. De nouvelles stratégies guidées par l’IA pourraient aider à surmonter ces deux défis.
Actuellement, trois facteurs interdépendants expliquent la plupart des échecs de médicaments : la posologie, la sécurité et l’efficacité. Certains médicaments échouent parce qu’ils sont trop toxiques ou dangereux. D’autres sont jugés inefficaces, souvent parce que la dose ne peut pas être augmentée davantage sans causer des dommages.
Nous, ainsi que nos collègues, proposons un système d’apprentissage automatique pour aider à sélectionner des candidats médicamenteux en prédisant la posologie, la sécurité et l’efficacité en se basant sur cinq caractéristiques jusqu’alors sous-estimées des médicaments. En particulier, les chercheurs pourraient utiliser des modèles d’IA pour déterminer avec quel degré de spécificité et de puissance le médicament se lie à des cibles connues et inconnues, le niveau de ces cibles dans le corps, la concentration du médicament dans les tissus sains et malades, et les propriétés structurelles du médicament.
Ces caractéristiques des médicaments générés par l’IA pourraient être testées dans ce que nous appelons des essais phase 0+, en utilisant des doses ultra-faibles chez des patients atteints de maladies sévères et légères. Cela pourrait aider les chercheurs à identifier les médicaments optimaux tout en réduisant les coûts de l’approche actuelle « test-and-see » dans les essais cliniques.
Bien que l’IA seule ne puisse pas révolutionner le développement de médicaments, elle peut aider à s’attaquer aux causes profondes des échecs de médicaments et à rationaliser le long processus d’approbation.
Points à retenir
- L’intelligence artificielle offre un potentiel dans le développement de médicaments, mais son efficacité reste à prouver face au taux élevé d’échecs en essais cliniques.
- Des avancées telles qu’AlphaFold montrent l’impact de l’IA, mais la dépendance à des données de faible qualité constitue un défi dans ce domaine.
- Les biais de survivorship peuvent influencer la manière dont les chercheurs abordent les problèmes sous-jacents de l’échec des médicaments.
Dans cette réflexion autour du rôle de l’IA dans le développement pharmaceutique, il convient de s’interroger sur la manière dont cette technologie peut être intégrée de manière stratégique pour non seulement optimiser le processus, mais aussi pour cibler les véritables causes des échecs. Une approche plus holistique et une communication accrue entre spécialistes de l’IA et scientifiques pharmaceutiques pourraient permettre d’évoluer vers une meilleure compréhension et une application plus efficace des outils intelligents dans ce secteur.
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