L’Agence italienne du médicament a publié aujourd’hui dans le Journal officiel quatre décisions qui mettent à jour des notes Aifa : la 39, la 74, la 97 et la 99. Ces modifications touchent diverses aires thérapeutiques, visant à aligner les règles de prescription sur les dernières données scientifiques et à simplifier l’accès aux médicaments pour les patients.
Note 39 : hormone de croissance, critères diagnostiques clarifiés
La Note 39 encadre la prescription à la charge du Service de santé national de l’hormone de croissance et de ses analogues (somatropine, somatrogon). Cette mise à jour, issue d’une demande de l’Institut supérieur de la santé via le Registre national des utilisateurs de l’hormone de croissance, précise et reformule certains critères diagnostiques et de prescription.
Le texte mis à jour spécifie les conditions de remboursement applicables à différentes tranches d’âge, allant de la période néonatale à l’âge adulte, en intégrant des paramètres cliniques, auxologiques et de laboratoire. Par exemple, pour la période néonatale, la thérapie est remboursable si, lors d’une crise hypoglycémique, le GH sérique est inférieur à 5 ng/mL et qu’au moins un autre déficit hypophysaire est constaté, accompagné des anomalies morphologiques classiques à l’IRM.
Évolutions pour la tranche d’âge de transition. Pour la période allant de l’atteinte de la taille définitive à 25 ans, la thérapie peut continuer sans réévaluation chez les sujets présentant un déficit de GH dû à une mutation génétique documentée ou avec un panhypopituitarisme/hipopituitarisme englobant trois déficits hypophysaires ou plus. Pour les autres sujets avec GHD et les patients diagnostiqués avec le syndrome de Prader-Willi, une réévaluation via un re-testing est prévue après au moins un mois d’arrêt du traitement.
Pour le diagnostic de GHD à l’âge adulte, la Note mise à jour précise les seuils du GH selon le test diagnostique utilisé, l’IMC et l’âge, indiquant que le test GHRH+arginine est à privilégier lorsque disponible.
Note 74 : infertilité, limite d’âge portée à 46 ans
La Note 74 encadre la prescription des médicaments pour l’infertilité, tant féminine que masculine (Corifollitropina alfa, Coriogonadotropina alfa, etc.). La modification majeure concerne le plafond d’âge pour les femmes, qui est relevé à 46 ans.
Auparavant, le seuil était fixé à 45 ans, tandis que le décret du Ministre de la Santé du 25 novembre 2024, mettant à jour les Niveaux essentiels de santé, stipule que les techniques de procréation médicalement assistée peuvent être fournies jusqu’à 46 ans. Ce changement élimine l’inégalité pénalisant les femmes de 45 à 46 ans qui devaient couvrir elles-mêmes les coûts des médicaments, bien qu’ayant droit aux prestations de PMA.
La Note 74 précise que la prescription à la charge du Ssn est limitée aux femmes jusqu’à 46 ans avec des niveaux de FSH, au 3ème jour du cycle, ne dépassant pas 30 mUI/ml. Pour l’infertilité masculine, les indications demeurent pour les hommes avec hypogonadisme hypogonadotrope, avec des niveaux de gonadotropines bas ou normaux et un FSH ne dépassant pas 8 mUI/ml.
La mise à jour inclut également la préservation de la fertilité féminine pour les patientes atteintes de pathologies néoplasiques devant suivre des traitements oncologiques susceptibles de causer stérilité, avec le même plafond d’âge de 46 ans.
Note 97 : anticoagulants, suppression de la feuille de prescription
La Note 97, qui régule la prescription des anticoagulants oraux directs (NAO/DOAC : dabigatran, apixaban, etc.) et des antagonistes de la vitamine K (AVK : warfarine et acénocoumarole) pour la fibrillation atriale non valvulaire (FANV), subit une simplification notable.
Cette mise à jour, déjà approuvée par le conseil d’administration de l’AIFA, abroge la Feuille de prescription et d’évaluation qui avait été introduite en 2020. Ce document, qui nécessitait la collecte de données anamnestiques et la réalisation d’examens de laboratoire, a été jugé superflu pour garantir l’appropriation des prescriptions.
Cependant, la prescription des anticoagulants pour la FANV reste conditionnée par le respect du parcours décisionnel indiqué dans la Note, incluant la confirmation du diagnostic par électrocardiogramme et l’évaluation du risque thrombo-embolique (score CHA2DS2-VASc) et du risque hémorragique.
Note 99 : BPCO, plus de flexibilité dans la thérapie tripartite
La Note 99 régule la prescription des médicaments pour la thérapie inhalatoire de maintien dans la broncho-pneumopathie chronique obstructive (BPCO), avec LABA, LAMA, ICS et leurs associations. Cette mise à jour tant attendue introduit une flexibilité accrue dans la prescription.
Le texte mis à jour aligne les recommandations sur les dernières directives internationales (GOLD 2026), anticipant l’utilisation des associations LABA+LAMA et LABA+LAMA+ICS pour des stades cliniques de la maladie moins graves, en élargissant la population éligible. La Note recommande également l’usage de dispositifs inhalateurs individuels pour favoriser l’adhésion au traitement.
L’Aifa a également abrogé la Feuille d’évaluation et de prescription spécialisée pour la triple association dans un seul inhalateur (LAMA+LABA+ICS). Ces médicaments, auparavant réservés à la prescription spécialisée, peuvent désormais être prescrits par des médecins généralistes. La Note 99 maintient la distinction entre quatre groupes de patients (A, B, E) en fonction des symptômes et des antécédents de récurrences, tout en offrant des directives pour le traitement initial et de maintien.
Points à retenir
- Mise à jour de la Note 39 pour l’hormone de croissance, avec des critères diagnostiques plus détaillés.
- Augmentation de l’âge limite pour l’infertilité féminine à 46 ans dans la Note 74.
- Suppression de certaines formalités administratives dans la prescription d’anticoagulants (Note 97).
- Accroissement de la flexibilité dans la prescription pour la BPCO (Note 99).
Ces nouvelles régulations visent à optimiser l’accès aux traitements et à mieux répondre aux besoins des patients. Elles illustrent une volonté d’évolution qui mérite d’être encouragée. À mes yeux, il est essentiel d’observer comment ces changements se traduiront dans la pratique quotidienne des prescripteurs et leur impact sur la santé des patients. Une question se pose : ces réformes suffiront-elles à garantir un accès égalitaire aux soins pour tous, ou devront-elles faire l’objet d’ajustements futurs ? C’est là un débat crucial pour notre société.