Sur un écran, une image radiologique apparaît. Le logiciel l’analyse, identifie une anomalie et attire l’attention du médecin sur un point précis. D’autres systèmes évaluent des paramètres cardiaques, tandis qu’un autre encore aide à la planification d’une intervention chirurgicale. L’intelligence artificielle (IA) n’est plus simplement une promesse pour l’avenir des soins ; elle est déjà intégrée dans de nombreux processus hospitaliers, des images aux décisions qui influencent d’autres choix cliniques.
Cependant, une question demeure : quel impact cela a-t-il sur la vie des patients ? Gagnent-ils en longévité ? Évitent-ils des complications, des hospitalisations ou des retours d’urgence à l’hôpital ? Cette interrogation, à la fois simple et cruciale, est souvent éclipsée par l’éclat des avancées technologiques.
Un collectif de chercheurs internationaux a analysé 1 357 dispositifs médicalisés utilisant l’IA ou le machine learning, approuvés par la Food and Drug Administration (FDA) américaine jusqu’au 5 décembre 2025, cherchant des preuves cliniques accessibles pour chacun d’eux. Les conclusions, publiées le 19 août dans la revue PLOS Digital Health, révèlent un constat troublant : seulement 34 dispositifs, soit 2,5 %, étaient associés à des essais cliniques prospectifs enregistrés. Parmi eux, seulement 12 disposaient de résultats sur ClinicalTrials.gov, et 12 autres étaient soutenus par des publications validées par des pairs.
À peine 3 dispositifs, soit 0,2 %, avaient été évalués en fonction de résultats centrés sur le patient. Cette déconnexion entre la présence croissante de l’IA dans les soins cliniques et le manque de preuves concernant son efficacité réelle soulève des préoccupations majeures. L’IA s’invite dans les hôpitaux, mais les bénéfices pour les patients semblent souvent négligés.
Mais que signifie réellement un “bénéfice” ? Il ne suffit pas qu’un algorithme identifie correctement une image ou affiche d’excellents taux de sensibilité, de spécificité ou d’AUC. Bien qu’importants, ces indicateurs ne reflètent pas l’expérience vécue par le patient. Les résultats significatifs pour les chercheurs incluent des éléments tels que la mortalité, les événements graves, les réhospitalisations, la qualité de vie, et la capacité fonctionnelle.
Un algorithme peut donc être précis sans pour autant améliorer les résultats cliniques. Précision ne garantit pas bénéfice. Il existe un monde réel entre ces deux éléments : la manière dont le médecin interprète les données, les décisions qui en découlent, les traitements choisis ou non, et les particularités du patient face à la machine.
Le cadre réglementaire joue également un rôle essentiel. De nombreux dispositifs classés sous le parcours FDA 510(k) sont approuvés sur la base de leur “équivalence substantielle” avec d’autres dispositifs existants. Toutefois, cette approche n’implique pas nécessairement qu’un essai clinique prouvant l’impact positif sur la vie des patients soit requis.
Les 34 essais enregistrés offrent une image encore plus préoccupante. Près de trois études sur quatre ont inclus moins de 500 participants, et un quart en comptait moins de 100. Le 68 % des essais se sont limités aux États-Unis. Les échantillons restreints soulignent un risque potentiel quand ces systèmes cherchent à être adaptés à des populations variées.
Seuls 9 des 34 essais incluaient des analyses sur des sous-groupes, abordant le sexe, l’âge et la race, mais rares étaient ceux prenant en compte des facteurs comme la langue. Pourtant, la capacité d’un algorithme à bien fonctionner au sein d’une population validée ne garantie pas une performance équivalente lorsque les variables changent. Les exclusions de certaines catégories de patients, notamment les femmes enceintes, les enfants, ou les personnes ne parlant pas anglais, soulèvent d’importantes questions quant à l’applicabilité des résultats.
La question de la provenance des preuves est également pertinente. La majorité des essais, soit 32 sur 34, étaient sponsorisés par l’industrie, se concentrant souvent sur des mesures d’exactitude diagnostique, et non sur les répercussions concrètes sur les patients. Cela ne discrédite pas automatiquement les résultats, mais impose une vigilance accrue, car les patients sont rarement au centre des évaluations finales.
Les chercheurs proposent une approche progressive, semblable à celle adoptée pour d’autres interventions sanitaires : d’abord, des validations sur des ensembles de données représentatifs avant l’autorisation ; ensuite, des études prospectives au sein des flux de soins réels ; enfin, après la mise sur le marché, des essais multicentriques visant à mesurer les résultats cliniques de façon exhaustive. Cette proposition pose une question cruciale : pourquoi exigerait-on moins d’un système capable d’influencer les soins médicaux ?
Néanmoins, l’étude comporte une limite significative, n’ayant cherché que des essais prospectifs publics. Des évaluations non accessibles ou des recherches non enregistrées pourraient donc être passées sous silence. Ces résultats ne doivent pas être interprétés comme une déclaration que 1 354 dispositifs sont “non sécurisés”, mais soulignent l’absence de preuves claires sur les bénéfices pour les patients, qui devraient être au cœur des préoccupations.
Il ne s’agit pas de restreindre l’accès des algorithmes aux hôpitaux, mais plutôt de veiller à leur intégration dans la vie des patients, de suivre leurs effets et d’observer leur fonctionnement dans des contextes diversifiés. Le futur de l’IA médicale ne résidera pas uniquement dans la précision des diagnostics, mais devra démontrer des améliorations concrètes et tangibles pour la santé des individus.
Points à retenir
- Peu de dispositifs IA validés par la FDA sont soutenus par des essais cliniques prospectifs.
- La majorité des études portent sur des échantillons de petite taille et peu représentatifs.
- Les résultats centrés sur le patient sont rares dans les évaluations des dispositifs IA.
- La provenance des études, souvent industrielles, soulève des questions sur leur impartialité.
- L’inclusion de sous-groupes variés dans les études n’est pas systématique, limitant la généralisation des résultats.
En tant qu’enthousiaste de l’innovation, je suis fasciné par les capacités prometteuses de l’IA dans le domaine de la santé. Toutefois, il est impératif d’adopter une approche critique et vigilante afin de s’assurer que ces dispositifs ne renforcent pas des biais préexistants, garantissant ainsi que chaque individu bénéficie réellement des avancées technologiques. Nos patients méritent des soins fondés sur des preuves réelles et tangibles, et il est essentiel d’œuvrer pour que l’utilisation de l’IA se traduise par des bienfaits concrets dans leur quotidien.